Quel peut être le coût de l'innovation?
Les dépenses en médicaments soumettent le budget de la santé à une pression de plus en plus importante... mais dont la croissance est en réalité due exclusivement aux patients ambulatoires des hôpitaux. Le monitoring de ces dépenses réalisé par l'Inami dans son rapport Morse explique clairement pourquoi.
En 2006, l'année où fut introduit le forfait médicaments, les dépenses hospitalières totales en spécialités pharmaceutiques s'élevaient à un milliard d'euros. En 2019, la dernière année reprise dans le plus récent des rapports Morse, ce montant avait augmenté d'un facteur 2,5. Les dépenses en médicaments dans les hôpitaux atteignaient alors 2,58 milliards d'euros, soit à peine moins que dans les officines publiques (2,65 milliards). Cette année-là, les dépenses en médicaments facturées à l'Inami dépassaient donc le cap des 5 milliards d'euros.
En théorie, les économies sur les "vieux" médicaments - par le biais de l'introduction de génériques et biosimilaires, de baisses de prix imposées par le gouvernement, etc. - devraient générer une marge budgétaire pour financer les thérapies innovantes. Ce principe fonctionne d'ailleurs plutôt bien dans les officines publiques, où les dépenses étaient encore légèrement plus élevées en 2012 (2,69 milliards d'euros) qu'en 2019. Au cours de la même période, les dépenses hospitalières avaient toutefois progressé de plus de 1,2 milliard.
Il convient cependant d'apporter une nuance importante à ce propos. Le gouvernement récupère en effet auprès de l'industrie pharmaceutique une fraction non négligeable des dépenses portées en compte à l'Inami par le biais notamment de redevances. Celles-ci ont rapporté quelque 431 millions d'euros en 2019, contre un peu moins de 224 millions en 2012. Il y a deux ans, le gouvernement a en outre recouvré 605 millions d'euros supplémentaires auprès des firmes au travers des contrats article 112 (ex-contrats article 81). Sur 5 milliards de dépenses en médicaments, plus d'un milliard lui a donc été restitué en 2019. Sans ce mécanisme, les dépenses réelles de l'État pour ce poste auraient augmenté de 30% entre 2012 et 2019, contre un peu plus de 12% "à peine" à l'heure actuelle.
Depuis plusieurs années déjà, les nouveaux traitements anticancéreux mettent le budget de la santé sous pression.
Patients ambulatoires
Lorsqu'on considère séparément les dépenses au sein des hôpitaux, un autre constat saute aux yeux: l'augmentation des dépenses en médicaments concerne exclusivement les patients ambulatoires. Le montant que les établissements de soins touchent dans le cadre du forfait médicaments tend à diminuer au fil des années.
Alors que, pour la période du 1er juillet 2012 au 30 juin 2013, les hôpitaux belges avaient encore reçu pour ce poste un montant total de près de 181 millions d'euros, cette somme n'a plus dépassé 170 millions depuis 2015. En 2019, elle n'atteignait que 154 millions. Le montant moyen par patient hospitalisé aussi s'est érodé, passant de 98,87 euros en 2014 à 89,97 euros en 2019, tandis que celui que les établissements ont facturé à l'Inami pour les bénéficiaires hospitalisés en-dehors du forfait est resté relativement stable depuis quelques années (246,8 millions en 2014 et 254,6 millions en 2019 pour l'ensemble des hôpitaux belges). Ce dernier poste recouvre les médicaments non repris dans le forfait + les 25% que les hôpitaux facturent encore à l'Inami pour les médicaments qui en font partie.
Par contre, on observe que les dépenses facturées par les hôpitaux pour les patients ambulatoires ont plus que doublé entre 2012 et 2019, passant de moins d'un milliard (926,6 millions) à 2,16 milliards. Depuis plusieurs années déjà, les nouveaux traitements anticancéreux mettent le budget de la santé sous pression. Les dépenses pour les "autres cytostatiques" (classe ATC3 L01X) ont ainsi augmenté de 10% par an entre 2010 et 2016 - ce qui, vu après-coup, restait relativement modéré en comparaison avec la progression observée entre 2016 et 2017 (+49%) et entre 2017 et 2018 (40%), suivie d'un léger tassement l'année suivante (+21%). En 2019, cette classe représentait à elle seule un budget d'un milliard d'euros, soit 40% des dépenses en médicaments du secteur. Le nombre de patients qui reçoivent ces produits progresse, certes, mais les dépenses qui y sont associées s'accroissent plus vite que la population traitée et que la consommation en DDD ( daily defined doses ou doses définies journalières), ce que le rapport Morse attribue à leur caractère innovant.
Traitements innovants
Lorsqu'on examine plus en détail les dépenses à l'intérieur de cette classe, on constate que la forte progression enregistrée depuis 2016 est largement due à un petit nombre de spécialités. Les nouveaux inhibiteurs PD(L)1, en particulier, sont responsables d'écarts extrêmes. D'après les calculs de l'Inami, le coût d'une semaine de traitement au moyen d'un produit de cette classe pour un patient de 80 kg s'élevait par exemple à 2.305,84 euros pour le Keytruda (pembrolizumab) et à 1.529,83 euros pour l'Opdivo (nivolumab). Il s'agit ici des montants facturés. L'Inami a conclu pour ces médicaments une convention provisoire (article 112) avec les firmes concernées. Depuis 2017, toutes les nouvelles indications des inhibiteurs PD(L)1 approuvées par l'Agence européenne des médicaments (EMA) sont automatiquement valables pour l'Inami aussi... et il y en a régulièrement, ce qui a sensiblement accru le nombre de patients cancéreux qui peuvent bénéficier de ces traitements innovants. Le coût réel pour l'Inami n'est toutefois pas connu: les firmes remboursent en effet une fraction de leur chiffre d'affaires, mais il s'agit là d'une information confidentielle.
L'Herceptin (trastuzumab) a été jusqu'en 2016 le premier poste de dépenses dans le groupe des "autres cytostatiques" ; son prix a diminué en 2018, lorsqu'il est passé dans le groupe des "vieux" médicaments. Cette classe compte toutefois encore une foule de nouvelles spécialités avec un important potentiel de croissance.
Les immunosuppresseurs (classe ATC3 L04A) arrivent en seconde place du classement des dépenses en médicaments dans les hôpitaux, avec 366,1 millions d'euros en 2019. Là encore, cette classe sort du cadre du forfait médicaments, est administrée principalement à des patients ambulatoires et recouvre des spécialités qui bénéficient souvent d'une autorisation précoce par le biais de conventions provisoires. En troisième place, on retrouve les traitements utilisés dans des maladies vasculaires de l'oeil telles que la dégénérescence maculaire (111,5 millions d'euros en 2019), suivis par les antiviraux à action directe (92,3 millions) et les immunoglobulines (88,9 millions), qui complètent le top 5. Les nouvelles spécialités mises rapidement sur le marché grâce à des contrats provisoires sont souvent responsables d'une augmentation des dépenses qui n'est pas compensée, au sein des hôpitaux, par la baisse du prix des spécialités plus anciennes. De par le caractère confidentiel des conventions, leur coût réel pour l'assurance reste en outre nébuleux.
Conventions provisoires
Le système des contrats article 81 a vu le jour en 2010. Depuis la publication d'un nouvel AR, en 2018, on parle désormais de contrats article 112 (ex-contrats article 81). En 2011, on dénombrait 17 demandes en ce sens ; en 2019, il était question de 65 dossiers.
Ces conventions provisoires sont utilisées lorsque la plus-value d'une thérapie donnée n'est pas encore clairement établie. La firme supporte alors, par le biais d'un mécanisme de compensation, une part du risque financier associé au remboursement de son produit - le plus souvent, elle restitue dans ce cadre une partie de son chiffre d'affaires, par exemple sous la forme d'un pourcentage qui augmente avec ce dernier. Il est également fréquent que ces contrats fonctionnent avec un plafond: lorsque les dépenses excèdent un certain montant, elles sont en grande partie compensées.
En 2011, le chiffre d'affaires brut des médicaments bénéficiant de ces contrats temporaires s'élevait à 8,6 millions d'euros et la compensation, à 14,4% de cette somme. En 2019, le chiffre d'affaires atteignait 1,57 milliard, la compensation 38,5%. L'objectif est que la firme profite de cette autorisation temporaire pour recueillir des données supplémentaires sur le traitement et sur son coût, un rapport d'évaluation étant ensuite présenté à l'échéance du contrat.
Dans 56,5% des cas, la première convention provisoire est suivie d'une seconde, tandis que 34% des dossiers se soldent par une inscription définitive dans la liste des spécialités remboursables au terme d'une procédure devant la Commission de remboursement des médicaments. Dans les cas restants, le producteur renonce finalement à introduire une demande ou reçoit un avis négatif (4 à 5% dans les deux cas).