Hémophilie : la thérapie génique sera-t-elle la solution?
Actuellement, aucun traitement ne permet de guérir de l'hémophilie. Elle peut juste être contrôlée par l'injection d'agents de coagulation. Mais le salut viendra peut-être un jour de la thérapie génique. En 2011 déjà, une équipe américano-britannique avait injecté avec succès un gène normal du facteur IX dans le foie de six patients atteints d'hémophilie B. Quatre d'entre eux vivent désormais sans traitement médicamenteux.
Cette fois, c'est une équipe américano-française qui relance l'espoir. Les chercheurs ont traité avec succès trois chiens atteints d'hémophilie A, la forme la plus fréquente. Le Pr Wilcox et ses collègues ont utilisé un vecteur viral génétiquement modifié pour transporter le facteur VIII dans les plaquettes des animaux, par l'intermédiaire de la moelle épinière. Deux ans et demi après la thérapie génique, deux des trois chiens ne manifestaient plus les symptômes d'une hémophilie. Les hémorragies internes graves n'avaient plus lieu. De surcroît, aucun des trois chiens n'a développé d'anticorps contre le facteur VIII qui aurait pu limiter l'efficacité du traitement.
Sachant que la race canine reproduit la maladie de la même manière que l'être humain, les scientifiques ont soumis une demande d'essai clinique. Elle devrait avoir lieu dans les deux ans qui viennent. Cette thérapie pourrait même être ouverte aux malades souffrant de problèmes hépatiques, qui n'ont pas accès à une thérapie génique via le foie.
(référence: Nature Communications, 19 novembre 2013, doi:10.1038/ncomms3773)