Parkinson : une thérapie génique prometteuse
Déjà expérimentée chez le rongeur puis le primate, une thérapie génique a fait l'objet d'un essai clinique de phases 1 et 2 chez 15 patients, âgés de 48 à 65 ans, et souffrant depuis au moins cinq ans d'une forme évoluée de la maladie de Parkinson. La recherche avait commencé en mars 2008.
Élaborée par une équipe franco-britannique, la technique consiste à injecter dans une zone du cerveau, le stratium, les gènes de trois enzymes essentiels pour la fabrication de la dopamine. Le vecteur utilisé dérive d'un lentivirus de cheval, rendu inoffensif pour l'Homme.
Les chercheurs estiment avoir pu démontrer l'efficacité, la tolérabilité et l'innocuité à long terme de cette thérapie innovante, baptisée ProSavin. Les 15 patients concernés se sont remis à fabriquer et à secréter de petites doses de dopamine en continu. Les auteurs ont également observé une réduction des symptômes de la maladie (tremblements, rigidité,...) jusqu'à 12 mois après l'administration du traitement chez tous les patients, voire jusqu'à quatre ans chez les premiers à avoir été opérés.
Toutefois, au-delà, de 4 ans, les progrès moteurs s'atténuaient, la maladie continuant à dégénérer. De plus, le traitement n'a eu aucun effet sur les autres troubles, comme les hallucinations et les changements de caractère, qui ne sont pas liés à la production de dopamine.
Prochaine étape : de nouveaux essais cliniques à grande échelle, et avec des patients dont la maladie n'est pas trop avancée, à partir de la fin de l'année.
(référence: The Lancet, 10 janvier 2014, doi:10.1016/S0140-6736(13)61939-X)