Thérapies génique et cellulaire : un espoir grandissant pour les troubles de la vision
Des chercheurs britanniques, américains et néerlandais confirment l'espoir apporté par la thérapie génique pour traiter la perte de vision. A partir de cas de choroïdérémie, une pathologie rare et incurable de la vue, leur essai de phases I et II apporte une preuve de concept qui pourrait valoir, de la même manière, pour d'autres troubles plus fréquents, comme la dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA), ou certaines formes génétiques de cécité.
Extrêmement délicate, l'intervention a prouvé sa sécurité mais aussi son efficacité. Elle a été menée en deux étapes sur six hommes, âgés de 35 à 63 ans. Les scientifiques ont d'abord créé un espace derrière une petite partie de la rétine par injection d'une solution saline pour la décoller puis ils ont injecté dans cet interstice le fluide contenant un vecteur capable de délivrer un gène-médicament destiné à stopper la dégénérescence des cellules oculaires.
Globalement, six mois après l'injection du gène-médicament, les six patients ont récupéré au minimum leur acuité visuelle d'avant la procédure, et, pour deux d'entre eux, la précision visuelle s'est considérablement améliorée, même si les chercheurs ne parlent pas ici de " guérison ".
Par ailleurs, une autre équipe allemande et états-unienne a testé une thérapie cellulaire chez des lapins possédant des cellules de macula abîmées. Ils leur ont injecté dans l'oeil des cellules souches humaines de macula. Les résultats sont encourageants et pourraient aboutir à un traitement similaire chez des patients humains atteints de DMLA.
(références : The Lancet, 16 janvier 2014, doi:10.1016/S0140-6736(13)62117-0, et Stem Cell Reports, 2 janvier 2014 , doi : 10.1016/j.stemcr.2013.11.005)