Myopathie de Duchenne : feu vert européen à un premier médicament
C'est une nouvelle porteuse d'espoir. L'Agence européenne du médicament (EMA) vient d'octroyer une autorisation temporaire à la mise sur le marché de l'Ataluren, un premier médicament destiné à traiter des malades atteints de la myopathie de Duchenne. Maladie rare d'origine génétique, cette dystrophie musculaire touche un peu moins de 20.000 personnes en Europe.
Développé par le laboratoire américain PTC Therapeutics, l'Ataluren, sera commercialisé sous le nom de Translarna en Europe. Destiné aux enfants de 5 ans, capables de marcher, ce médicament n'est efficace que chez 13% des myopathes de Duchenne.
Pourquoi 13% ? Parce que ce taux correspond aux patients porteurs d'une mutation spécifique, dite " mutation STOP ", qui bloque prématurément la synthèse d'une protéine, la dystrophine, indispensable au bon fonctionnement musculaire.
Le nouveau traitement propose de contrer cette mutation grâce à une technique innovante de chirurgie du gène. Avec l'administration de l'Ataluren, STOP est ignorée lors du processus de production des protéines, ce qui permet la production de dystrophine fonctionnelle.
Les résultats des essais menés par PTC Therapeutics dans une cinquantaine de centres internationaux ont mis en lumière un ralentissement de l'évolution de la maladie ainsi que l'amélioration de la marche pour certains malades. Concrètement, l'Ataluren permet aux enfants atteints de parcourir quelques dizaines de mètres en plus.