Thalassémie: les promesses de GDF-11 et de l'erythroferrone
Une équipe française de l'hôpital Necker-Enfants Malades vient de présenter les résultats prometteurs d'un premier essai de phase I qui porte sur 32 patients adultes atteints de bêta-thalassémie. (1) Par voie sous-cutanée, une fois toutes les trois semaines, ils ont reçu différentes doses de sotatercept, une protéine de fusion qui inhibe la molécule GDF-11.
Des chercheurs de Harvard avaient déjà montré, sur la souris, la capacité de GDF-11 à inverser certains effets du vieillissement cardiaque. Ici, les auteurs démontrent sur l'animal, que cette cytokine participe à la diminution de la production de globules rouges et contribue à l'anémie.
Par ailleurs, en regardant ce qui se passe dans la moelle osseuse après une hémorragie, des scientifiques américains ont relevé l'importance de l'erythroferrone. (2) Secrétée par les érythroblastes, les cellules progénitrices de la moelle osseuse, cette hormone régule l'hepcidine, un peptide hormonal produit par le foie, distribué dans le plasma et qui joue le régulateur central de l'équilibre du fer dans l'organisme.
Des niveaux accrus d'erythroferrone réduisent l'hepcidine et entraînent une production plus importante de fer disponible pour la production de globules rouges. Cette découverte suggère que moduler l'activité de l'erythroferrone est une stratégie prometteuse pour le traitement des troubles liés à la carence ou la surcharge en fer.
(références :
(1) PR Newswire, 13 juin 2014,
(2) Nature Genetics, 1er juin 2014, doi:10.1038/ng.2996)