Leucémie: bientôt une immunothérapie approuvée par la FDA
Les régulateurs américains ont décidé lundi d'accélérer la procédure d'approbation de mise sur le marché d'un nouveau traitement expérimental jugé prometteur, après que 89% des patients atteints de leucémie l'ayant testé eurent vu leur cancer disparaître.
Cette immunothérapie personnalisée connue sous le nom de CTL019 a été développée par l'Université de Pennsylvanie (est) et qualifiée de "percée" par l'agence fédérale des médicaments (FDA). Cela signifie que cette thérapie va bénéficier d'une procédure accélérée d'examen de la part de la FDA ainsi que d'une attention particulière en vue de sa mise sur le marché.
Il s'agit de la première immunothérapie contre le cancer à recevoir cette désignation d'avancée majeure. L'approche consiste à extraire des cellules T immunitaires du patient, puis de les programmer génétiquement en laboratoire afin qu'elles ciblent les cellules cancéreuses qui produisent une protéine appelée CD19. Ces cellules T ainsi reprogrammées sont ensuite réinjectées dans l'organisme du patient, où elles se multiplient et attaquent directement le cancer.
Les chercheurs ont indiqué l'an dernier que sur 27 patients atteints de leucémie aiguë lymphoblastique (22 enfants et cinq adultes), 89% ont vu leur cancer disparaître. La première enfant à avoir reçu ce traitement, Emily Whitehead, a célébré en mai ses deux années de rémission.
Le premier adulte à avoir reçu ce traitement est en rémission depuis un an. "Nos premiers résultats laissent apparaître d'immenses espoirs pour un groupe désespéré de patients, dont beaucoup ont été en mesure de retrouver une vie normale à l'école ou au travail après avoir reçu cette nouvelle immunothérapie personnalisée", a indiqué le chef de l'équipe de recherche de l'Université de Pennsylvanie, Carl June. L'université s'est alliée en 2012 avec l'entreprise pharmaceutique Novartis pour développer et autoriser des tests avec cette thérapie pour le traitement de plusieurs sortes de cancers.