SEP et cellules souches : des préliminaires encourageants...
Actuellement, aucun traitement pour les SEP récidivantes-rémittentes (RR) n'a permis d'obtenir une amélioration significative des handicaps acquis. Des chercheurs ont voulu déterminer l'association entre la transplantation de cellules souches hématopoïétiques sans traitement myélosuppresseur préalable et les effets chez les patients SEP-RR.
En tout, 123 patients avec une SEP-RR et 28 patients souffrant d'une SEP secondairement progressive (n=28) ont été traités dans un seul centre entre 2003 et 2014 et suivis jusqu'à 5 ans. Le dernier suivi a été terminé en juin 2014. Les patients ont été traités par cyclophosphamide et alemtuzumab (n=22) ou par cyclophosphamide et thymoglobuline (n=129), suivsi par une infusion de cellules souches sanguines non manipulées.
L'objectif primaire était d'inverser la progression du handicap mesuré par une amélioration du score EDSS d'au moins 1 point. Les objectifs secondaires regroupaient les changements de l'échelle neurologique, Neurologic Rating Scale (NRS), avec une amélioration de 10 points, le score fonctionnel composite, Multiple Sclerosis Functional Composite (MSFC) ainsi que la qualité de vie et le volume des lésions T2 à l'IRM.
Tableau positif
Les résultats ont été publiés pour 145 patients avec un suivi médian de 2 ans et une moyenne de 2,5 ans. Le score EDSS a été significativement amélioré après la greffe de 4 à 3, en 2 ans, et à 2,5, en 4 ans. Par ailleurs, les chercheurs remarquent également une amélioration significative par rapport au handicap avec une baisse de 1 point chez 41 patients après 2 ans et chez 23 patients après 4 ans. Le taux de survie sans récidive à 4 ans a été de 87%. De même, le score NRS est passé d'une médiane de 74 à 88 les deux premières années et à 87,5 deux ans plus tard. Le score fonctionnel composite suit la même tendance, passant respectivement à 0,38 et 0,45.
Enfin, ceci a eu un impact sur la qualité de vie des patients puisque ce score est passé de 46 à 64 en moyenne. Cela s'est également traduit par une diminution du volume des lésions T2 de 8,57 à 5,74 cm³, après un suivi de 27 mois.
La greffe de cellules souches hématopoïétiques est donc bénéfique chez ce type de patients. Toutefois, rappelons avec les auteurs, qu'il s'agit d'une étude monocentrique non contrôlée et qu'une étude randomisée bien conduite viendrait certainement lever les derniers doutes concernant cette efficacité.