Myopathie de Duchenne : un nouvel espoir de traitement !
Une équipe franco-suisse a démontré le potentiel thérapeutique d'une nouvelle classe d'oligonucléotides de synthèse pour le traitement de la myopathie de Duchenne, la plus emblématique des maladies neuromusculaires.
Les auteurs ont mis au point de courts segments d'acides nucléiques ou AON (séquences d'oligonucléotides antisens), les tricyclo-DNA (tcDNA), capables de s'hybrider spécifiquement avec des ARN messagers cibles, d'agir sur ces ARN et de permettre la synthèse d'une dystrophine certes tronquée mais stable et fonctionnelle. Cette protéine est nécessaire au bon fonctionnement des cellules musculaires mais elle n'est pas produite en quantité suffisante en raison d'une mutation du gène codant.
Testée sur des souris modèles de la myopathie de Duchenne, cette nouvelle génération de molécules administrées par voix intraveineuse se révèle cliniquement supérieure aux autres traitements en cours d'évaluation. Elle n'a entraîné aucun effet indésirable, notamment au niveau des fonctions musculaire, cardiaque et respiratoire et du système nerveux central. Au contraire, après 12 semaines de traitement, les chercheurs ont relevé une amélioration très significative de ces fonctions.
Les scientifiques ont également mis en évidence une correction des réponses émotionnelles, naturellement exacerbées par la " chirurgie " moléculaire de l'ARN chez les sujets dystrophiques. De plus le traitement semble persistant mais éliminable progressivement par l'organisme, et donc peu toxique.
Les premiers essais chez l'Homme sont prévus d'ici un an et demi à deux ans.