Un professeur de la KUL élabore un médicament pour la maladie de Duchenne
Une équipe internationale sous la direction du professeur de la KUL Gunnar Buyse a développé un médicament, le Raxone/Catena, qui permet d'arrêter la dégradation des poumons et de la fonction respiratoire chez les personnes souffrant de maladie de Duchenne. Comme la maladie ne peut pas être guérie actuellement, et que la détresse respiratoire finit par causer le décès du patient, il s'agit d'une avancée importante, selon les chercheurs.
La maladie de Duchenne touche 1 garçon sur 3.500 dans le monde. Les premiers symptômes, comme les douleurs musculaires, apparaissent dans les premières années de vie. Vers 9 ans, la plupart des patients sont en chaise roulante, avant de décéder au début de l'âge adulte. Un traitement curatif n'existe pas encore.
Les corticoïdes ralentissent un peu l'affaiblissement musculaire, mais ils sont accompagnés d'effets secondaires importants.
Le produit développé par l'équipe de Gunnar Buyse a nécessité de longues années de recherche. L'équipe a commencé il y a 10 ans, avec l'entreprise suisse Santhera Pharmaceuticals, à tester sur des souris l'idebenone, le principe actif du médicament. Après des résultats encourageants avec les souris et avec un groupe limité de patients, une étude plus large a débuté. Chez 64 malades d'Europe et d'Amérique du Nord, qui ont pris le médicament durant 52 semaines, la puissance des muscles respiratoires et d'autres paramètres de la fonction pulmonaire sont apparus presque stabilisés, tandis que les autres patients subissaient un recul significatif dans ces fonctions, sans médicament.