Myopathie de Duchenne : des souris guéries grâce à l'édition de gènes
Trois équipes américaines ont mis au point un nouveau traitement qui permet chez des souris myopathes adultes ou nouveau-nées de réparer l'ADN au niveau du gène muté de la protéine dystrophine (DMD), dont l'absence est responsable de la myopathie de Duchenne. Cette maladie rare est caractérisée par la perte progressive des fonctions musculaires et, à ce jour, elle est incurable chez l'Homme.
Précis et simple à manier, l'outil, que les scientifiques appellent le CRISPR-Cas9, est une sorte de " ciseaux enzymatiques " permettant de couper l'ADN ou l'ARN à un endroit spécifique pour corriger des mutations dans les tissus affectés des patients. Cette technique d'édition génétique a été sacrée découverte de l'année 2015.
En 2014, une des trois équipes avait déjà utilisé CRISPR-cas9 sur une lignée germinale de souris pour prévenir le développement de la dystrophie musculaire. Désormais, la stratégie est postnatale et repose sur l'utilisation d'un adénovirus qui va délivrer la thérapie génique au bon endroit, dans les cellules musculaires.
À chaque fois, il y a bien eu modification du gène DMD muté dans ces cellules et, en quelques semaines, les rongeurs se sont remis à produire de la dystrophine normale en quantité suffisante pour rétablir les fonctions musculaires, y compris cardiaques et pulmonaires.
C'est non seulement un nouveau palier dans les techniques d'édition de génome qui vient d'être franchi mais c'est aussi un immense espoir de pouvoir un jour traiter la myopathie de Duchenne chez l'Homme.