La thérapie génique à la rescousse de la maladie d'Alzheimer
La thérapie génique pourrait-elle devenir le premier réel traitement efficace contre la maladie d'Alzheimer ? La question se repose après l'essai concluant mené par des chercheurs londoniens. Ils ont en effet réussi à empêcher le développement de la maladie chez des souris en utilisant un virus modifié qui transmet un gène spécifique au cerveau.
Ce même lentivirus vecteur avait déjà été utilisé dans des essais cliniques pour délivrer des gènes dans le cerveau de patients parkinsoniens, précisent les auteurs.
Ici, le virus, contenant le gène protecteur PGC-1 - alpha, a été injecté dans l'hippocampe et le cortex, les premières zones du cerveau à développer des plaques amyloïdes. Les souris modèles d'Alzheimer ont été traitées à un stade précoce de la maladie avant la formation de plaques.
Les résultats sont encourageants. Après quatre mois, les scientifiques constatent que les souris ayant reçu la thérapie génique présentent très peu de plaques amyloïdes par rapport aux rongeurs qui n'ont pas été traités, qu'elles sont aussi performantes dans les tâches de mémoire que les souris en bonne santé, qu'elles n'accusent aucune perte de cellules dans la zone de l'hippocampe et enfin qu'elles présentent une réduction du nombre de cellules gliales, qui dans la maladie d'Alzheimer peuvent libérer des substances toxiques inflammatoires et dès lors entraîner des dommages cellulaires supplémentaires.
Ces conclusions, bien que provisoires, ouvrent de belles perspectives pour le traitement et la prévention de la maladie d'Alzheimer. Le prochain défi à surmonter consiste, pour les chercheurs, à délivrer le gène PGC-1 - alpha à un cerveau humain.
(référence : PNAS, 16 octobre 2016, doi:10.1073/pnas.1606171113)