SEP: le traitement agressif s'impose
Une étude qui pourrait faire date en la matière montre que l'association d'un traitement immunosuppresseur à doses élevées et d'une transplantation de cellules souches homologues permet d'induire des rémissions soutenues à long terme chez des patients présentant des formes récurrentes et récidivantes de sclérose en plaques active.1
Les formes récurrentes récidivantes de sclérose en plaques constituent la forme la plus classique de la maladie, correspondant à 85% des cas. Jusqu'ici, aucun réel traitement n'a été identifié pour ces formes de sclérose en plaques et la prise en charge se limite à différents traitements symptomatiques. High-Dose Immunosuppression Autologous Transplantation for Multiple Sclerosis (HALT-MS) est une étude clinique de phase II qui avait pour objectif d'évaluer un traitement immunosuppresseur à doses élevées suivie d'une transplantation de cellules souches homologues chez des patients présentant des formes récurrentes et récidivantes de sclérose en plaques s'accompagnant d'une progression de l'incapacité liée à la maladie correspondant à des scores EDSS (Expanded Disability Status Scale) compris entre 3 et 5,5, malgré l'instauration d'un traitement modificateur de la maladie.
HALT-MS, design de l'étude
Le principal critère d'évaluation de la maladie était la survie sans complications, définie comme une survie en l'absence d'une des manifestations de l'activité de la maladie suivantes : progression de l'incapacité, récidive ou apparition de nouvelles lésions à l'imagerie par résonance magnétique. Les patients ont été évalués jusqu'à cinq ans après la transplantation. Un total de 25 patients avait été pressenti pour être inclus dans l'étude dont finalement 24 ont reçu un traitement immunosuppresseur à doses élevées et une transplantation de cellules souches homologues.
Des résultats édifiants
La durée moyenne de suivi des patients était de 62 mois, au cours desquels le taux de survie sans complications, tel que défini pour l'étude, était de 69,2% (IC% 90% : 50,2-82,1). Le taux de survie sans progression de la maladie était de 91,3%, le taux de survie sans récidive clinique de la maladie était de 86,9% et le taux de survie sans activité de la maladie détectée à l'IRM de 86,3%. Les effets secondaires liés au traitement étaient en ligne avec ce qui était attendu pour ce type de traitement et aucun effet secondaire neurologique tardif n'a été noté. Enfin, des améliorations des incapacités neurologiques ont été observées chez les patients qui avaient survécu et poursuivi toute l'étude, avec une modification médiane du score EDSS de -0,5.
Figure 1 - Taux de survie sans complications
Traitement de premier choix
Selon les auteurs, si ces données se confirment, l'administration d'un traitement immunosuppresseur à fortes doses, suivie d'une transplantation de cellules souches hématopoïétiques autologues permettrait donc de donner lieu à une rémission à long terme chez les patients qui souffrent de sclérose en plaques récidivante et réfractaire. Cette modalité de traitement pourrait, dès lors, devenir un premier choix thérapeutique dans un tel contexte.
1. Nash A et al. 'High-dose immunosuppressive therapy and autologous HCT for relapsing-remitting MS'. Neurology 2017. Published online before print. doi : 10.1212/WNL.0000000000003660