Syndrome d'Usher : la thérapie génique rend l'audition à des souris sourdes
La lutte contre la surdité progresse. Grâce à une thérapie génique novatrice qu'ils qualifient de percée majeure, des chercheurs américains affirment qu'ils ont réussi à restaurer une audition pratiquement normale chez des souris atteintes du syndrome d'Usher.
Le plus souvent diagnostiquée chez l'enfant, cette maladie génétique associe une rétinite pigmentaire et une surdité généralement congénitale due à une défectuosité des cils de l'oreille interne. Fragiles, ces cils qui transforment les vibrations sonores en impulsions nerveuses transmises au cerveau n'ont aucune capacité de régénération spontanée chez l'Homme contrairement à ce qui se passe chez les oiseaux ou les poissons.
Pour corriger l'erreur qui mène à ce défaut, les auteurs ont mis au point un virus synthétique porteur des instructions génétiques correctes et capable "d'infecter" l'oreille de manière à reconstruire les cellules ciliées.
Le résultat est impressionnant puisque les souris, profondément sourdes, ont été capables d'entendre des sons de 25 décibels, ce qui correspond au volume d'un simple murmure. De plus, l'effet de cette thérapie a duré pendant au moins six mois. En revanche, elle n'a bien fonctionné que sur les souris soignées dès la naissance alors qu'elle a échoué sur celles traitées dix jours plus tard.
Le Dr Ralph Holme et ses collègues veulent maintenant montrer que l'effet positif de la thérapie génique est permanent avant de vérifier si elle est aussi efficace sur des bébés humains.
(référence : Nature Biotechnology, 6 février 2017, doi : 10.1038/nbt.3781)