Autisme : la suramine offre des résultats prometteurs
Ce petit essai clinique de phase I / II randomisé de l'Université de Californie à San Diego, réalisé avec 10 garçons âgés de 5 à 14 ans, révèle une efficacité significative mais transitoire d'une dose unique de suramine chez des enfants atteints de trouble du spectre autistique (TSA) en réduisant temporairement leurs symptômes. Développée en 1916 par les fabricants allemands de colorants, cette molécule a été utilisée au départ contre les trypanosomes responsables de la maladie du sommeil en Afrique.
Les chercheurs ont administré la suramine à cinq garçons en une injection intraveineuse, les cinq autres ayant reçu un placebo. Tous les enfants ont été évalués avant, pendant et après avoir reçu le traitement.
Alors qu'ils n'avaient jamais parlé, deux garçons ont prononcé la première phrase de leur vie environ une semaine après l'injection de suramine. Ceci ne s'est produit pour aucun enfant qui avait reçu le placebo.
Par ailleurs, les parents ont rapporté une amélioration des symptômes du TSA (langage, interactions sociales, comportements stéréotypés, capacités d'adaptation) les trois premières semaines suivant l'administration de suramine, les symptômes redevenant sévères six semaines après alors que la molécule disparaissait progressivement de l'organisme des enfants. De plus, le score diagnostique ADOS-2 est significativement amélioré de 1,6 point chez les garçons ayant bénéficié de suramine alors qu'aucun effet secondaire grave n'a été observé.
Le Dr Robert Naviaux défend une approche métabolique reposant sur l'idée qu'il existe une réponse qui protège les cellules lorsqu'elles sont en danger (cell danger response, CDR). Ce processus intervient lorsqu'une cellule est exposée à des facteurs de stress ou des toxines. Selon lui, la suramine inhibe cette réponse continue au danger comme si le danger était écarté et les cellules peuvent revenir à leurs fonctions normales de développement, de croissance et de réparation.
Le Dr Navaux se dit "encouragé" par les résultats obtenus mais reste prudent, convenant que l'échantillon était très limité.
(référence : Annals of Clinical and Translational Neurology, 26 mai 2017, DOI : 10.1002/acn3.424)