Leucémie : première thérapie génique approuvée aux États-Unis
La Food and Drug Administration (FDA) a approuvé une première thérapie génique pour combattre une forme agressive de leucémie pédiatrique, la leucémie lymphoblastique aiguë. Il s'agit du Kymriah, un traitement modifiant génétiquement le système immunitaire du malade.
En entérinant, comme attendu, les recommandations émises en juillet par un groupe consultatif d'experts indépendants, la FDA a autorisé le troisième médicament de ce type dans le monde, les deux autres ayant été mis sur le marché en Chine, en 2004 et en Europe, en 2012.
Développé par un chercheur de l'Université de Pennsylvanie, il s'agit d'un nouveau traitement sur mesure, la thérapie par cellule CAR-T. Il consiste à réinjecter dans le sang du patient ses propres cellules immunitaires (lymphocytes T) en une seule perfusion après les avoir prélevées, cultivées, congelées et acheminées dans un laboratoire où elles sont "reprogrammées" génétiquement afin de mieux reconnaître les cellules cancéreuses et de les tuer.
Cette thérapie est destinée aux enfants et jeunes adultes de moins de 25 ans atteints de leucémie lymphoblastique aiguë, ayant résisté aux autres traitements ou ayant fait une rechute, ce qui se produit dans 15 à 20 % des cas.
L'innocuité et l'efficacité du Kymriah ont été démontrées par un essai clinique (ELIANA) qui a servi d'étude pivot pour la demande d'autorisation déposée à la FDA. 52 patients sur 63, soit 83 %, sont entrés en rémission dans les trois mois suivant la perfusion. Un pourcentage supérieur à celui de n'importe quel autre traitement pour une rechute de leucémie.
Les résultats sont donc très encourageants. Deux ombres cependant au tableau. Le traitement peut avoir de sérieux effets secondaires. Ensuite, son coût devrait avoisiner les 475 000 euros, Novartis ayant toutefois proposé que les patients ne paient rien s'ils ne répondent pas au Kymriah dès le premier mois.
Notons encore que, compte tenu de ses dangers potentiels, la thérapie ne sera dans un premier temps proposée que dans certains hôpitaux dont le personnel a été formé.
(référence : U.S. Food and Drug Administration, News Release, 30 août 2017)