Le CHR de la Citadelle dans les étoiles
Le New England Journal of Medicine a publié dans la nuit du 2 à 3 novembre 2017 les résultats d'une étude de phase 3 dans l'amyotrophie spinale de type 1. Le Centre de référence des maladies neuromusculaires (CRMN) du CHR de Liège est co-auteur de l'article.
Cette étude réalisée dans 31 centres à travers le monde, a montré que le médicament expérimental nusinersen (Spinraza®) "présente non seulement une survie nettement meilleure que les patients contrôles mais également des acquisitions motrices témoignant d'un développement moteur qui, jusque ici, n'avait jamais été observé chez un patient atteint de cette maladie".
Aujourd'hui, le CRMN traite 32 enfants auparavant condamnés à une régression motrice et rapidement fatale.
Le Dr Laurent Servais témoigne de la période faste que vit son service qui a jadis vu mourir tellement d'enfants. Chacun des paramédicaux et le personnel administratif se mettent en quatre pour assumer la surcharge de travail induite par le traitement de ces 32 enfants. "Ce traitement administré après le début des symptômes, ne guérit pas les enfants mais la plupart des enfants traités avant les premiers signes sont aujourd'hui normaux."
Un screening néonatal de cette maladie est nécessaire selon le Dr Servais pour éviter le décès ou le fauteuil roulant chez 12 enfants belges chaque année.