L'ADN d'un être humain vivant a été reprogrammé !
Pour la première fois au monde, des scientifiques ont modifié de façon permanente l'ADN d'un homme vivant souffrant d'une maladie génétique dégénérative. La tentative est audacieuse et pourrait mal tourner. Verdict dans trois mois.
L'expérience a été réalisée par les médecins de l'hôpital de Oakland, en Californie. Brian Madeux, un patient âgé de 44 ans, souffre de la maladie de Hunter, une maladie génétique dégénérative qui empêche la formation d'une enzyme, et qui entraîne des douleurs articulaires, une perte d'audition, et des problèmes cardiaques et respiratoires sous sa forme modérée. Chaque semaine, il devait recevoir une dose de l'enzyme manquante, un traitement coûteux qui ne fait qu'atténuer certains symptômes. Après une vingtaine d'opérations, il a fini par accepter la thérapie génique.
Pour traiter la maladie de Hunter, des gènes correctifs sont habituellement injectés au patient par le biais d'un virus modifié pour le rendre inoffensif. Ce virus est inséré dans des cellules prélevées sur le malade et qui lui sont par la suite réinjectées. Mais dans le cas d'espèce, le malade n'a subi qu'une "simple" perfusion de trois heures, ce qui est tout à fait exceptionnel.
Brian a ainsi reçu des milliards de copies d'un gène correcteur, par le biais d'un outil permettant d'effectuer une incision microscopique de son ADN à un endroit bien précis du génome. La technique d'édition, connue sous le nom de "doigt de zinc", est similaire à celle du CRISPR.
Selon le Dr Paul Harmatz qui mène l'expérience, il suffirait de corriger l'ADN d'1% des cellules du foie pour traiter avec succès la maladie.
Irréversible, le procédé est néanmoins très risqué. Certains patients développent des cancers, d'autres une réponse immunologique contre le virus, qui peut être mortelle. En revanche, si l'injection fonctionne, une étape importante aura été franchie en vue de l'obtention d'une thérapie génique dont les effets persistent. Désormais, Brian n'a plus qu'à attendra trois mois pour savoir si le gène s'est bien inséré.
(référence : Associated Press Top News, 15 novembre 2017)