Important fossé entre la population générale de patients et les populations incluses dans les études cliniques en cas de BPCO
Chez les patients atteints de BPCO, il est très important de prévenir les exacerbations, car elles peuvent influencer l'évolution ultérieure de la maladie. Les recommandations thérapeutiques sont habituellement rédigées sur la base des résultats d'études cliniques randomisées. Toutefois, la pertinence de ces données est peut-être limitée, parce que les populations des études ne sont pas représentatives de la population générale de patients.
Afin de se faire une meilleure idée à ce sujet, on a évalué quelle fraction de la population générale atteinte de BPCO pourrait entrer en ligne de compte pour une inclusion dans des études cliniques randomisées qui évaluent la réduction des exacerbations. Pour ce faire, on a utilisé une cohorte française de 1 309 patients atteints de BPCO, qui ont été suivis dans divers centres universitaires. On a évalué dans quelle mesure ces patients répondraient aux critères d'inclusion de 16 études de phases 3 et 4, ayant inclus chacune plus de 500 patients, ayant duré au moins un an et ayant examiné les critères d'évaluation liés aux exacerbations. Les critères d'inclusion les plus stricts étaient le VEMS, le nombre minimal d'exacerbations au cours de l'année écoulée et les antécédents de tabagisme. Ceux-ci étaient responsables de l'exclusion de 39,9, 36,7 et 16,8 % de patients, en moyenne. Pour l'ensemble des critères d'inclusion confondus, seuls 2,3 à 46,7 % des patients y auraient répondu.
Cette analyse confirme qu'il existe effectivement un fossé entre la population générale de patients et les populations des études cliniques sur la BPCO, ce qui limite la pertinence des résultats. C'est un facteur dont il faut tenir compte pour l'extrapolation des données des études et pour la conception des futures études cliniques.
Pahus L et al. Randomized Controlled Trials of Pharmacological treatment to prevent COPD exacerbations. BMC Pulm Med. 2019, 19 (127). Published: 12 Jul 2019. doi: 10.1186/s12890-019-0882-y.