Changer la donne

Fin juillet, en pleine canicule, l'UE approuvait le 1er médicament anticancéreux indépendant de l'histologie de la tumeur.

18 décembre 2019

Le produit en question était le larotrectinib, qui cible une mutation génique spécifique : la fusion génique du récepteur neurotrophique de la tyrosine kinase (NTRK). Ce qui est important, c'est que le larotrectinib est indiqué dans le traitement des tumeurs solides d'adultes et d'enfants présentant une fusion du gène NTRK, quelle que soit leur localisation.

Le traitement par larotrectinib est recommandé chez les patients dont la maladie s'est propagée ou ne peut pas être réséquée, et pour lesquels il n'existe aucune autre option de traitement satisfaisante. Avant l'entame du traitement, la présence de la mutation dans la tumeur doit être confirmée par un test validé, a noté le Comité des médicaments à usage humain de l'Agence européenne des Médicaments.

Le larotrectinib, approuvé aux États-Unis en novembre 2018, a été salué comme un " game changer " (un changeur des règles du jeu, traduction littérale) : l'oncologue peut désormais se passer de l'histologie. Ces fusions du gène NTRK surviennent dans 0,5% à 1% de nombreux cancers courants dont les cancers du poumon, du côlon, du sein, de la thyroïde et le mélanome. Elles sont également observées dans plus de 90% de certains cancers rares (cancer des glandes salivaires, une forme de cancer du sein juvénile et le fibrosarcome infantile).

Chez deux patients pédiatriques atteints de fibrosarcome infantile localement avancé traités par le larotrectinib, la tumeur a suffisamment diminué de volume pour permettre une chirurgie curative préservant les membres. Les marges négatives ont été confirmées et, à 4,8 et 6 mois de suivi, les patients ne présentaient aucune progression. Or, actuellement, la prise en charge chirurgicale du fibrosarcome infantile avancé peut être très mutilante, voire nécessiter une amputation. " Game changer " qu'ils disaient, " changer la donne " dirions-nous.