Pomalidomide: 1ère avancée depuis 20 ans dans le sarcome de Kaposi
Vingt ans qu'on attendait que les choses bougent pour la prise en charge du sarcome de Kaposi. Du neuf donc avec le " go " en procédure accélérée de la FDA pour le pomalidomide, un traitement déjà reconnu pour le myélome multiple.
Le 15 mai 2020, la FDA a donné le feu vert, en procédure accélérée, au pomalidomide pour le traitement du sarcome de Kaposi lié au SIDA résistant au traitement antirétroviral ou pour un sarcome de Kaposi survenant chez des patients VIH négatifs.
Cette approbation se base sur les résultats de l'étude 12-C-0047, un essai de phase I/II menée en ouvert et ne comportant qu'un seul bras. L'étude avait inclus 28 patients dont 18 étaient séropositifs et 10 séronégatifs. Tous présentaient des lésions à un stade avancé. Les patients ont reçu une dose quotidienne de 5mg de pomalidomide durant 21 cycles de 28 jours.
- Sur l'ensemble des 28 patients inclus, le taux global de réponse était de 71%, un chiffre qui se répartit en 57% de réponses partielles et 14% de réponses complètes. La durée moyenne de réponse durant l'étude était de 12,1 mois. Chez 50% des patients, la réponse au traitement s'est maintenue au-delà de 12 mois.
- Au sein du groupe des patients séropositifs, le taux global de réponses est de 67% avec une durée moyenne de maintien de réponse de 12,5 mois. Au sein du groupe des patients séronégatifs, le taux global de réponse est de 80% et la durée moyenne de réponse de 10,5 mois.
- Un important volet de la communication émise par la FDA concerne la survenue d'effets secondaires. Un arrêt définitif du traitement pour cause d'effets secondaires est intervenu chez 11% des patients. Les effets indésirables (présentés par > 20% des participants) comprenaient: éruption maculopapuleuse de tout grade (71%), constipation (71%), fatigue (68%), nausées (36%), diarrhée (32%), infection des voies respiratoires hautes (29%), spasmes musculaires (25%), hypothyroïdie (22%), sécheresse de la peau (22%) et frissons (21%). Concernant les effets secondaires de grades 3/4, il comprenaient les rashs maculopapuleux (3,6%), la diarrhée (3,6%) et un oedème périphérique (3,6%). Concernant les anomalies de laboratoire les plus fréquentes et sévères, on retiendra la diminution du nombre absolu de neutrophiles (50%) et une baisse du taux de phosphates (25%). Enfin, vu le risque élevé de survenue d'un thrombose veineuse profonde, d'une embolie pulmonaire, d'un infarctus ou d'AVC, une prévention du risque thrombo-embolique par aspirine a été prodigué à tous les patients.