La trithérapie pour la cause la plus fréquente de mucoviscidose est aussi efficace et sûre chez les enfants
Une étude internationale de phase III, en ouvert, a montré que la trithérapie par élexacaftor/tézacaftor/ivacaftor, qui cible la protéine CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator), est sûre et efficace chez les enfants de 6 à 11 ans présentant au moins une copie de la délétion F508 dans le gène CFTR.
Cette trithérapie est déjà autorisée aux États-Unis et en Europe chez les personnes à partir de l'âge de 12 ans. L'étude a confirmé l'efficacité de la moitié de la dose journalière pour adulte chez les enfants de < 30 kg et de la dose journalière entière chez les enfants de ≥ 30 kg. Le traitement a entraîné une amélioration significative du ppFEV1 (10,2 points de pourcentage ; IC : 7,9-12,6), du score CFQ-R selon le Questionnaire mucoviscidose révisé (7,0 points ; IC à 95 % : 4,7-9,2), du Lung Clearance Index 2,5 (?1,71 unité ; IC à 95 % : ?2,11- ?1,30) et de la concentration en chlorures sudoraux (?60,9 mmol/l ; IC à 95 % : ?63,7- ?58,2). L'IMC s'est également amélioré pendant la période de traitement de 24 semaines. Le profil de sécurité était comparable à celui observé chez les patients plus âgés, les effets indésirables les plus fréquents étant la toux, la céphalée et la fièvre. Selon les auteurs, ces données étayent l'utilisation chez les enfants à partir de 6 ans. L'instauration précoce du traitement, à un moment où la situation initiale de la fonction pulmonaire est meilleure, peut permettre de prévenir les complications graves à long terme et, ainsi, améliorer l'évolution de la santé des enfants atteints de mucoviscidose.
Source :
Zemanick ET et al. A Phase 3 Open-Label Study of ELX/TEZ/IVA in Children 6 Through 11 Years of Age With CF and at Least One F508del Allele. Am J Respir Crit Care Med. 2021 Mar 18. doi: 10.1164/rccm.202102-0509OC. Epub ahead of print. PMID: 33734030.