Prix Galien 'médicaments' et 'pharmacologie': les candidats (1)

Roularta HealthCare, éditeur entre autres du Journal du Médecin/Artsenkrant, organise depuis 41 ans le prestigieux prix Galien, qui promeut l'innovation dans les soins de santé. Nous vous présentons, au fil de quatre éditions successives, les candidats en lice pour les prix 'médicaments' et 'pharmacologie'. La remise des prix aura lieu le 25 mai.

Evusheld
Evusheld a été spécifiquement développé pour les personnes immunodéprimées, qui présentent une réponse immunitaire insuffisante, voire absente, après la vaccination contre le covid-19.
Il contient deux anticorps monoclonaux à action prolongée contre le coronavirus SARS-CoV-2, le tixagevimab et le cilgavimab, modifiés pour prolonger leur demi-vie et améliorer leur profil de sécurité, les rendant ainsi particulièrement adaptés pour fournir une protection supplémentaire et à long terme contre le covid-19.
En cas d'exposition au virus, les anticorps se fixent sur des sites différents de la protéine de spicule, empêchant ainsi sa liaison au récepteur cellulaire.
L'étude PROVENT a montré qu'Evusheld était bien toléré et réduisait le risque de covid-19 symptomatique de 82,8% après six mois par rapport au placebo. Evusheld vient compléter les options de traitement disponibles et offre aux patients immunodéprimés la possibilité de reprendre une vie normale.

Lumykras®
Les patients atteints d'un cancer bronchique non à petites cellules (CBNPC) présentant la mutation KRAS p.G12C ne bénéficient actuellement pas des thérapies ciblées existantes, car d'autres mutations ciblables coexistent rarement avec cette mutation. Presque tous les patients finiront par progresser après l'immunothérapie.
Les options de traitement de deuxième ligne sont limitées et comprennent la chimiothérapie cytotoxique, comme le docétaxel, associée à une toxicité importante, contribuant de manière significative à la charge de symptômes déjà élevée et à la qualité de vie affectée.
Après plus de 40 ans de recherche, Lumykras® (sotorasib) est le premier traitement ciblé du CBNPC avancé avec une mutation KRAS p.G12C Le sotorasib a démontré une survie sans progression supérieure, une réponse rapide et durable, une qualité de vie améliorée et un profil de sécurité gérable par rapport au docétaxel chez les patients déjà traités et atteints d'un CBNPC avancé avec une mutation KRAS p.G12C.

Mounjaro
Le tirzépatide, reconnu par l'EMA comme contribution importante à la santé publique en 2022 pour le traitement des adultes atteints de diabète de type 2, est le seul et le premier co-agoniste unimoléculaire activant deux récepteurs d'incrétines: le récepteur du polypeptide insulinotrope dépendant du glucose (GIP) et le récepteur du glucagon-like peptide-1 (GLP-1).
C'est un peptide linéaire synthétique avec une structure basée sur la séquence du GIP et comprenant un fragment de diacide gras C20, ce qui entraine des effets agonistes sur les récepteurs du GLP-1 et du GIP en combinant les effets positifs des deux voies (synergétiques et complémentaires).
L'investigation clinique montre des résultats supérieurs et sans précédent (y inclus vs sémaglutide) dans le contrôle glycémique et pondéral, jusqu'à:
· Neuf patients sur dix atteignent un taux d'HbA1c < 7%
· Un patient sur deux atteint une normoglycémie (HbA1c<5,7%)
· 12 kg de perte de poids
· Quatre patients sur dix ont une perte de poids d'au moins 15%

Michel Abou-Samra
L'adiponectine (ApN) est une hormone aux effets pléiotropes puissants sur de nombreux tissus et organes. Nous avons démontré que l'ApN est capable de combattre plusieurs troubles musculaires ou métaboliques. Cependant, son utilisation thérapeutique est limitée. Aujourd'hui, deux mimétiques de l'ApN se distinguent, AdipoRon et ALY688. Nous avons récemment montré que l'administration d'AdipoRon ou d'ALY688 pendant deux mois était capable de sauver le phénotype dystrophique en atténuant l'inflammation, la fibrose et les lésions musculaires, tout en améliorant les performances physiques. Nous avons aussi montré qu'un traitement d'un an avec AdipoRon favorisait un vieillissement sain en améliorant l'endurance et la capacité oxydative des muscles, tout en atténuant la myostéatose et les marqueurs de dégénérescence. Nos travaux sur les mimiques de l'ApN pourraient répondre à la demande de solutions thérapeutiques ou préventives pour une panoplie de pathologies musculaires ou inflammatoires.
Adiponectin mimics: Filling an unmet medical need for tackling muscle diseases and disorders

