Les impondérables de la biotechnologie
La récente reconduite des périodes de restriction autour de deux médicaments orphelins - imiglucérase et agalsidase bêta* - n'est pas sans semer un certain trouble dans l'esprit des patients concernés, déjà enlisés jusqu'au cou dans de solides problèmes d'organisation. Comment en effet expliquer ces problèmes d'approvisionnement malgré la reprise des activités de production fin 2009 ? Si la logistique est clairement en cause, les aléas de la biotechnologie auraient également sérieusement enrayé la machine.
Petit rappel des faits : en juin 2009, le laboratoire de biotechnologie Genzyme annonçait devoir interrompre temporairement les activités de son unité de production d'Allston, seul fabriquant mondial d'imiglucérase et d'agalsidase bêta. Distribués dans une centaine de pays, ces deux médicaments orphelins concernent en Belgique quelque 30 patients atteints de la maladie de Gaucher et une douzaine de patients touchés par la maladie de Fabry. A l'origine de cette décision d'arrêt de la production, la détection dans l'un des six bioréacteurs en activité d'un virus inoffensif pour l'homme, mais représentant un danger potentiel pour la productivité des cellules.
Constituer un stock de réserve
Dans le cas de l'imiglucérase, des problèmes de distribution n'ont en effet pas tardé à se manifester. " Dès la reprise de notre distribution, des problèmes de logistique pure sont rapidement apparus ", explique Caroline De Bie, responsable communication pour Genzyme Europe. " Il fallait se baser sur les demandes introduites par les médecins et gérer chaque dossier au cas par cas. La gestion des dosages est particulièrement complexe, car ils doivent être calculés en fonction du poids du patient. " Le moindre couac dans la longue chaîne de distribution a en outre un impact immédiat sur le bon suivi du traitement. " La situation était très inconfortable pour le patient ", poursuit Caroline De Bie. " Le médecin prévoyait la perfusion à un moment précis, et en cas de retard de délivrance, il était contraint de postposer l'administration du traitement. Nous ne disposions plus d'un stock de réserve suffisant pour prévoir tous les impairs et assurer une distribution en flot continu. D'où notre décision de prolonger les restrictions pour reconstituer ce stock tampon. "
Organismes capricieux
Pour l'agalsidase bêta, les raisons de cette lente remise en route ne sont pas à chercher uniquement dans une défaillance logistique. Un imprévu de taille s'est en effet invité en dernière minute au programme, bouleversant considérablement les plans établis par le fabriquant. " De nombreux obstacles peuvent venir se mettre au travers de la route de la biotechnologie ", précise Caroline De Bie. " On ne peut en effet jamais tabler sur un montant exact de protéines qui sortiront des bioréacteurs, ni nous reposer sur des processus chimiques permettant de prévoir des rendements fixes. Après leur remise en route, les bioréacteurs ont fonctionné tout à fait normalement, mais nous ont donné de plus faibles quantités que les rendements prévus. Il s'agit là d'un impondérable de la biotechnologie. En travaillant sur des organismes vivants, il est difficile d'établir des prévisions exactes. Chaque cycle de production varie en fonction de toute une série de paramètres impossibles à maitriser. Nous préférons donc prévoir des périodes de restriction suffisamment réalistes pour ne pas donner de faux espoirs aux patients qui attendent. " Sauf nouveau coup du sort, le fabriquant compte donc sur ses prochains cycles de production pour atteindre le rendement nécessaire d'ici fin juin.