L'utilisation " off-label ", pas un mal nécessaire
Tout médecin ou pharmacien peut sans la moindre difficulté énumérer toute une série de molécules qui sont utilisées pour des indications figurant aux abonnés absents de la notice. Une utilisation dite " off-label " qui peut aller d'une marque remboursée de toxine botulique pour estomper les rides à du méthylphénidate destiné à doper les performances estudiantines.
L'utilisation dite " off-label " de médicaments renvoie à l'utilisation d'un médicament en dehors du cadre défini dans son autorisation de mise sur le marché : soit une indication qui n'est pas mentionnée dans la notice, soit une autre dose - notamment le dosage approximatif pour les enfants -, voire encore une autre fréquence d'administration. Avocates et partners au Cabinet NautaDutilh, Liesbeth Weynants et Carla Schoonderbeek se sont attaquées au sujet dans une vaste et volumineuse étude.
Des effets secondaires tus
Médecins et patients sont certes vivement invités à communiquer les effets indésirables rencontrés, mais en cas d'une utilisation off-label, ils s'y plient bien moins volontiers. " Le médecin prend en effet énormément de risques quand il prescrit un médicament off-label. Que se passe-t-il en effet si un problème survient ? Le médecin sera responsable de sa prescription. Quant au patient, il communiquera rarement de manière spontanée ses effets indésirables aux agences compétentes. "
Liberté thérapeutique
Les médecins avouent avoir parfois avoir un peu de mal avec l'utilisation off-label. Ils la considèrent comme partie intégrante de leur liberté thérapeutique et y ont recours pour des raisons diverses, soit parce qu'il n'y a aucun autre traitement disponible, soit parce que cela coûte moins cher au patient (l'off-label étant remboursé contrairement au produit similaire).
Industrie innovante
Mais, à côté du médecin et du patient, un troisième acteur entre bien évidemment en ligne de compte : l'industrie pharmaceutique. " Plus des formes d'utilisation d'un médicament sont testées par l'industrie et approuvées ensuite par les autorités, moins le système off-label sera utilisé ", conclut Maître Weynants. De quoi replacer le débat au niveau des coûts de développement des médicaments et des indications fixées par molécule. " En ce moment, nous constatons qu'à l'intérieur de la R&D, le nombre de nouvelles molécule diminue. Mais nous disposons d'une manne d'informations sur de vieilles molécules que nous pourrions utiliser pour de nouvelles indications, sous couvert d'études cliniques élargies. "
Développement onéreux
Pour l'industrie pharmaceutique, déployer plusieurs études cliniques sur une même molécule dans différents domaines s'avère particulièrement onéreux. Les labos ne se sentent en outre pas vraiment incités à tester d'anciennes molécules pour de nouvelles indications, puisque les coûts engendrés par de telles recherches sont à peine compensés (cf le cas de la DCA). Compte tenu de la chute du brevet des anciennes molécules, le laps de temps permettant au labo d'entreprendre des études sur de nouvelles indications est bien trop court pour couvrir les dépenses colossales.
Protection légale
" Nous devons donc sérieusement réfléchir à une meilleure protection légale ", poursuit Liesbeth Weynants. " L'une des pistes envisageables reste la mise en place de stimulants supplémentaires pour l'industrie. Ce qui se traduirait par une protection supplémentaire du brevet et par un élargissement du dossier de protection. Pour qu'un médicament efficace disposant d'un certain nombre d'indications puisse être mis sur le marché, nous disposons de différentes périodes de 'protection'. La forme la plus connue reste le brevet, soit un laps de 20 ans qui couvre à la fois la recherche, les études cliniques et la mise sur le marché d'un produit. Puisque le développement d'un médicament prend en moyenne environ 12 ans, la période durant laquelle un labo peut profiter pour élargir ses découvertes reste trop courte. S'il dispose de l'autorisation administrative de lancer un médicament, il peut demander un 'Certificat Complémentaire de Protection' (CCP). Durant cette période, il peut ainsi tester par exemple son médicament sur des patients pédiatriques. Autre possibilité : le brevet Second Medical Use, qui peut être utilisé pour tester de nouvelles indications.
Une période de protection plus longue
Pour résumer : l'industrie pharmaceutique innovante plaide pour un élargissement de la période de protection - le 'regulatory data protection' ou 'dossier de protection', et le 'brevet'-, et ceci, afin de soutenir et de renforcer l'innovation. Une prolongation de la durée de protection qui a déjà rencontré la ferme opposition des entreprises de médicaments génériques.