La prescription off-label ligotée par les spécificités belges
Extrêmement fréquente quoique peu traçable, la prescription off-label permet à certains patients atteints de maladies rares d'accéder à de nouveaux traitements. Une noble destinée que vient quelque peu obscurcir la question de son remboursement. Doté d'un système plus étroit que ses comparses européens, notre pays se plaît en effet à transformer cette demande de remboursement en véritable parcours du combattant. Un énième surréalisme à la belge dépeint, non sans une certaine ironie, par le Professeur Bruno Flamion (FUNDP Namur) lors du dernier Midi du CIB.
Nouvelle promesse pour les patients enchainant les échecs thérapeutiques, devoir moral pour leurs médecins, la prescription dite " off-label " ou " hors notice " concerne soit la prescription de médicaments non enregistrés, soit celle de médicaments enregistrés mais utilisés hors de leurs indications au sens large (posologie et contre-indications y compris). Il peut également s'agir d'un médicament enregistré mais non commercialisé en Belgique. Largement utilisée, cette prescription off-label est principalement destinée aux enfants, aux femmes enceintes, aux personnes âgées et aux patients atteints de maladies rares. Dans nos services de soins intensifs néonataux, pas moins de 90 % des prescriptions se font ainsi hors notice.
Responsabilité du médecin
Tout médecin a le droit, sinon le devoir, de recourir à ce type de prescription dès que l'intérêt du patient prime. Autrement dit si le médicament en question est le meilleur traitement du moment, pour autant que la prescription repose sur des fondements scientifiques solides. En plus de ses recherches - parfois minutieuses tant les données et études sur ces nouveaux traitements font généralement défaut -, le médecin est également tenu d'en informer le patient, en lui expliquant clairement les avantages et les inconvénients du traitement proposé. " Dans certains cas, il faudrait mieux obtenir un accord du patient, à la limite écrit ", précise Bruno Flamion, professeur aux FUNDP de Namur et ancien président du Scientific Advice Working Group de l'Agence Européenne du Médicament (EMA). " Dans notre pays, l'accord oral est généralement suffisant, contrairement aux pays comme les Etats-Unis où les avocats lorgnent tant qu'ils peuvent du côté des cabinets médicaux... Au final, le médecin portera toujours l'entière responsabilité de sa prescription, celle du pharmacien se limitant au cadre strict de la notice. "
Le chemin de croix du remboursement
Principale pierre d'achoppement de cette prescription off-label : le remboursement. Et Bruno Flamion est bien placé pour le savoir, lui qui a occupé pendant deux ans la présidence de la Commission de Remboursement des Médicaments (CRM) de l'INAMI. " Un travail passionnant, mais très frustrant pour quelqu'un qui souhaite que les médicaments accèdent aux patients... ", a ironisé le président sortant, visiblement impatient de se recentrer sur des activités moins anxiogènes. La difficulté est simple et propre à notre pays : la loi belge ne permet en effet pas le remboursement de médicaments hors de ses indications autorisées. Un cadre législatif national étroit qui donne très souvent lieu à des acrobaties administratives assez pénibles pour les patients.
Fonds spécial de solidarité
Pour décrocher son remboursement, le patient n'aura d'autres choix que de gratter aux deniers dûment protégés du Fonds Spécial de Solidarité et... s'armer de patience. " Ce n'est pas un hasard si le patient dispose d'un délai de trois ans pour introduire sa demande ", sourit Flamion. " Il faut répondre à toute une série de conditions extrêmement précises pour espérer obtenir gain de cause. Comment prouver par exemple qu'une maladie psychiatrique grave porte effectivement atteinte aux fonctions vitales ? Et même si ce parcours du combattant produit parfois ses fruits, le plafond du remboursement ne dépasse généralement pas 1.500 euros par an, une somme bien insuffisante pour couvrir la totalité des coûts. Le fonctionnement de ce Fonds a d'ailleurs essuyé une sévère évaluation du KCE : aucun rapport annuel, décisions prises par une seule personne et pas le moindre expert médical consulté. "