Aids: gentherapie leert het lichaam zich te verzetten tegen hiv
Amerikaanse vorsers stellen een heel nieuwe strategie voor in de strijd tegen het aidsvirus: gentherapie op maat. Dr. Carl June et al. hebben een fase 1-studie uitgevoerd met genetisch gemodificeerde T-lymfocyten. Ze hebben daarbij een zeldzame mutatie van het CCR5-gen opgewekt die maakt dat het virus niet meer in de cellen kan dringen. Die mutatie komt voor bij slechts 1% van de patiënten en biedt natuurlijke weerstand tegen het hiv.
Tussen mei 2009 en juli 2012 heeft de groep twaalf seropositieve patiënten behandeld met één enkel infuus van ongeveer 10 miljard gemodificeerde T-cellen. Zes van die patiënten hebben de inname van antiretrovirale middelen gedurende 12 weken stopgezet. Een week na het infuus bereikte het aantal T-lymfocyten een piek. Daarna daalde dat aantal weer, maar het aantal gemodificeerde T-lymfocyten daalde toch duidelijk minder. Bij vier patiënten bleef de virale belasting verminderen, zelfs na stopzetting van de antiretrovirale middelen, ook op plaatsen die bekendstaan als virusreservoirs. Bij één van de patiënten werd zelfs een onverwachte verbetering waargenomen: de virale belasting daalde tot beneden de detectielimiet. Die patiënt was homozygoot voor de CCR5-mutatie.
Die nieuwe strategie lijkt veelbelovend en blijkt ook het virus te onderdrukken. Verdere klinische studies met een groter aantal gemodificeerde T-lymfocyten en meer patiënten zijn wenselijk.
(referentie: New England Journal of Medicine, 6 maart 2014, DOI: 10.1056/NEJMoa1300662)