Atrasentan luidt de nieuwe procedure voor vroegtijdige toegang bij primaire IgA-nefropathie in
Het eerste kaderbesluit inzake vroegtijdige toegang tot innovatieve behandelingen werd op 25 juni 2026 door het RIZIV goedgekeurd. Dit besluit, dat betrekking heeft op atrasentan (door Novartis op de markt gebracht onder de naam Vanrafia), stelt bepaalde patiënten met primaire IgA-nefropathie in staat om tijdelijke vergoeding van de ziekteverzekering te krijgen voor deze behandeling, voordat deze eventueel in de reguliere vergoedingsregeling wordt opgenomen.
Dit mechanisme is bedoeld voor geneesmiddelen die voorzien in een onvoldoende gedekte medische behoefte, terwijl het regelgevingsproces en de beoordeling met het oog op een definitieve vergoeding nog niet zijn afgerond. Vroegtijdige toegang houdt dus noch een vergunning voor het in de handel brengen, noch een klassieke vergoeding in. Het gaat om een tijdelijke maatregel, die aan individuele patiënten wordt toegekend op basis van een kaderbesluit waarin de indicatie, de toelatingscriteria, de voorschrijfvoorwaarden en de te verzamelen gegevens worden vastgelegd. Het besluit inzake atrasentan is bovendien afhankelijk van de goedkeuring van het programma voor gebruik uit mededogen door het FAGG. Elke bijkomende beperking die door het agentschap wordt opgelegd, zal leiden tot een aanpassing van het door het RIZIV vastgestelde kader. De huidige inclusie- en exclusiecriteria zijn volledig terug te vinden in het kaderbesluit van het RIZIV.
Risico op IgAN ondanks geoptimaliseerde ondersteunende behandeling
Atrasentan is een selectieve endotheline-A-receptorantagonist, die eenmaal daags wordt toegediend in de vorm van een tablet van 0,75 mg. Het kaderbesluit reserveert het gebruik ervan voor volwassenen met een door biopsie bevestigde primaire IgA-nefropathie die een risico op progressie vertonen. De patiënt moet een eiwituitscheiding via de urine hebben van ten minste 1 g per dag, maar minder dan 3,5 g per dag, een proteïnurie/creatininurie-verhouding van ten minste 0,8 g/g en een geschatte glomerulaire filtratiesnelheid van ten minste 30 ml/min/1,73 m².
De behandeling is dus niet bedoeld voor alle patiënten met IgAN. Ze is bedoeld voor degenen bij wie de aandoening ondanks een geoptimaliseerde ondersteunende behandeling onvoldoende onder controle blijft. De beslissing vereist met name een maximaal verdraagbare remming van het renine-angiotensinesysteem door een ACE-remmer of een angiotensine-II-receptorantagonist, waarbij de respons als suboptimaal wordt beoordeeld. Het protocol vermeldt ook eerdere behandeling met RAAS-remmers en/of SGLT2-remmers. De nefroloog moet de keuze voor atrasentan motiveren en uitleggen waarom de andere beschikbare behandelingsopties geen adequate behandeling mogelijk maken, vanwege onvoldoende werkzaamheid, een contra-indicatie of intolerantie.
Net als bij andere regelingen voor vroegtijdige toegang blijft deelname aan een klinische studie prioriteit hebben. Alvorens een aanvraag in te dienen, moet de voorschrijver controleren of de patiënt niet in aanmerking komt voor een lopende studie naar atrasentan voor deze indicatie. De patiënt moet tevens volledige informatie hebben ontvangen over de behandeling en over het verzamelen van zijn gegevens, en vervolgens de toestemmingsverklaring hebben ondertekend die in het kader van het programma voor gebruik uit mededogen is opgesteld.
Bijzondere aandacht voor natrium- en waterretentie
De belangrijkste uitsluitingscriteria vloeien voort uit het farmacologische profiel van het product. Toegang wordt met name uitgesloten bij chronische nierziekte van andere oorsprong, bij een klinisch significante leveraandoening of bij een recente voorgeschiedenis van kanker. Patiënten met een voorgeschiedenis van hartfalen of een aandoening die gepaard gaat met vochtophoping (longoedeem, ongecontroleerd perifeer oedeem, pleurale effusie of ascites) komen niet in aanmerking.
Het protocol voorziet in een gestructureerde opvolging via de EEFA-app, die fungeert als communicatiekanaal tussen de voorschrijvers, de ziekenhuisapothekers en het RIZIV. De verzamelde gegevens hebben met name betrekking op proteïnurie, de proteïnurie/creatininurie-verhouding, de eGFR, gelijktijdige behandelingen, bijwerkingen en de levenskwaliteit. Deze gegevens moeten het mogelijk maken om na te gaan of aan de interventievoorwaarden wordt voldaan, maar ook om de doeltreffendheid en efficiëntie van het geneesmiddel te beoordelen met het oog op een eventuele verlenging van de vroegtijdige toegang of een latere terugbetaling.
Het document voorziet bovendien in situaties die kunnen leiden tot het staken of heroverwegen van de behandeling, met name een daling van de eGFR tot onder 30 ml/min/1,73 m², het optreden van hartfalen, vochtophoping, significante leverschade of een maligniteit. Gelijktijdige toediening met krachtige of matige CYP3A-inductoren, evenals met remmers van de OATP1B1/1B3-transporters, wordt afgeraden.
Voorschrift voorbehouden aan nefrologen
Het voorschrijven is voorbehouden aan een specialist in interne geneeskunde die de specifieke beroepstitel in nefrologie bezit, ervaring heeft met de behandeling van IgA-nefropathie en de verantwoordelijkheid voor de behandeling op zich neemt. Het geneesmiddel wordt verstrekt in een ziekenhuisomgeving.
De vergoeding door de ziektekostenverzekering bedraagt 700 euro per begunstigde en per behandelingsmaand. Er is tevens voorzien in een eenmalige vergoeding van 25.000 euro voor het programma voor vroegtijdige toegang. Het kaderbesluit heeft een geldigheidsduur van twee jaar en geldt tot en met 4 juni 2028. Zoals alle besluiten van dit type kan het worden gewijzigd of ingetrokken op basis van nieuwe gegevens, waarbij de continuïteit voor patiënten die al in behandeling zijn, gewaarborgd blijft.