Ruxolitinib, une nouvelle option thérapeutique dans la maladie de Vaquez
Présentés à l'EHA par Alessandro Vannucchi (Université de Florence), les résultats finaux de RESPONSE, une étude pivot de phase III, indiquent que le ruxolitinib devrait constituer une option thérapeutique intéressante chez les patients atteints de la maladie de Vaquez. Un réel espoir dans cette pathologie où le besoin de nouvelles approches thérapeutiques est important.
Le ruxolitinib est un inhibiteur sélectif puissant des tyrosine-kinases JAK1/JAK2, à administration orale, dont une étude de phase II, présentée à l'ASH il y a deux ans, avait démontré qu'il permettait d'obtenir chez des patients avec une polyglobulie essentielle un contrôle satisfaisant de l'hématocrite (Hct<45% sans recourir à une phlébotomie chez 97% des patients à 24 semaines). De là, la mise en route de RESPONSE, une étude prospective de phase III destinée à évaluer le ruxolitinib en comparaison avec le meilleur traitement disponible chez des patients présentant une polyglobulie essentielle qui s'étaient avérés résistants ou intolérants à l'hydroxyurée - qui correspond au traitement cytoréducteur le plus fréquemment utilisé pour traiter cette affection.
Les résultats montrent que le principal critère d'évaluation (un critère composite comportant à la fois un hématocrite sous contrôle, donc sous les 45%, ainsi qu'une réduction d'au moins 35% du volume de la rate) a été rencontré chez 21% des patients sous ruxolitinib, contre 1% des patients dans l'autre groupe, une différence tout à fait significative (p<0.0001). Le taux de patients répondant à au moins un de ces deux critères était de 77% dans le groupe traité par ruxolitinib, contre 20% dans le groupe de comparaison. Plus de données dans le prochain BON.