Insuffisance cardiaque : la thérapie génique pourrait remplacer le pacemaker
Dans le but de traiter une arythmie cardiaque congénitale de manière moins invasive que par le pacemaker, des chercheurs du Cedars-Sinai Heart Institute de Los Angeles ont tenté pendant 12 ans de mettre au point une thérapie génique particulière. Ils viennent de démontrer que l'injection d'un gène dans le muscle cardiaque défaillant de porcs permet à cet organe vital de retrouver un rythme normal et ils espèrent désormais pouvoir appliquer leur découverte à l'Homme.
En pratique, les chercheurs américains ont réussi à reprogrammer chez 12 porcs des cellules cardiaques du coeur déficient des animaux en cellules capables de réguler la fréquence cardiaque, tel un pacemaker biologique. Comment ? En leur injectant, via un simple cathéter, dans une petite zone de tissu cardiaque, un virus porteur du gène TBX18. Les cochons sélectionnés étaient atteints de bloc cardiaque total. Cette affection se caractérise par une transmission ralentie ou interrompue des signaux électriques aux ventricules.
Au lendemain de l'injection du gène, les porcs traités généraient déjà des pulsations cardiaques bien plus rapides (70 à 90 battements par minute) que leurs congénères malades non traités dont le rythme cardiaque était limité à environ 50 battements par minute. Les tests menés pendant deux semaines ont été concluants.
" Notre travail annonce une nouvelle ère pour la thérapie génique dans laquelle les gènes ne seront plus seulement utilisés pour corriger une déficience, mais pour faire muter une cellule afin de soigner une maladie, " a commenté le cardiologue Eduardo Marban, principal auteur de cette étude.
La méthode qu'il vient de mettre au point avec ses collègues présente plusieurs avantages. Tout d'abord, elle est très peu invasive. Elle résiste bien aux sollicitations de tous les jours. Elle peut s'avérer particulièrement précieuse chez les patients insuffisants cardiaques qui ne peuvent, pour des problèmes d'infection par exemple, recourir au stimulateur cardiaque classique. Et, surtout, elle rend possible le traitement d'un bloc cardiaque très tôt... y compris chez des foetus.
Les scientifiques vont désormais poursuivre leurs tests sur les porcs afin de déterminer combien de temps les effets positifs se manifestent et pour surveiller de possibles effets secondaires. Ils annoncent que des essais cliniques de phase I sur des humains sont possibles d'ici 3 ans si les résultats positifs se confirment et s'ils obtiennent l'autorisation de la FDA, l'autorité du médicament américaine. Ces essais porteraient sur des patients atteints d'arythmie cardiaque qui ont développé des infections autour du pacemaker.
(référence : Science Translational Medicine, 16 juillet 2014, DOI:10.1126/scitranslmed.3008681)