Regorafenib améliore la survie chez les patients présentant un HCC progressant sous sorafenib
Regorafenib augmente la survie globale par rapport au placebo chez les patients atteints de carcinome hépatocellulaire qui ont progressé sur sorafenib. La survie globale médiane était de 10,6 vs 7,8 mois.
Dans cette étude à double insu, 573 patients provenant de 152 sites dans 21 pays ont été randomisés 2:1 entre mai 2013 et décembre 2015 pour recevoir les meilleurs soins de soutien plus regorafenib à 160 mg / j (n = 379) ou un placebo (n = 194) pendant les semaines 1 à 3 de cycles de 4 semaines. Dans les groupes regorafenib et placebo, l'âge médian était de 64 et 62 ans, 88% étaient des hommes dans les deux, 38% dans les deux provenaient de pays d'Asie et 62% du reste du monde, le score ECOG était de 0 pour 65% et 67% et 1 pour 35% et 33%, 29% et 28% des patients avaient une invasion macrovasculaire, 70% et 76% avaient une maladie extrahépatique, et 43% et 45% avaient un taux d'α-foetoprotéine ≥ 400 ng / mL.
Le suivi médian était de 7,0 mois. La survie globale médiane était de 10,6 mois (IC à 95% = 9,1-12,1 mois) dans le groupe regorafenib vs 7,8 mois (IC à 95% = 6,3-8,8 mois) dans le groupe placebo (HR = 0,63, P <0,0001). L'avantage du regorafenib était constant dans tous les groupes de stratification et les autres sous-groupes.
La survie médiane sans progression, suivant RECIST modifié, était de 3,1 vs 1,5 mois (HR = 0,46, p <0,0001) et le temps médian jusqu'à la progression de la maladie était de 3,2 vs 1,5 mois (HR = 0,44, p < .0001. Une réponse objective s'est produite chez 11% (dont 2 réponses complètes) vs 4%, et les taux de contrôle de la maladie étaient de 65% contre 36%.
Bruix J et al. Regorafenib for patients with hepatocellular carcinoma who progressed on sorafenib treatment (RESORCE): a randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial. The Lancet. Published on line first on December 5 2016. DOI: http://dx.doi.org/10.1016/S0140-6736(16)32453-9