Dasatinib dans la CML pédiatrique en phase chronique
Un essai de phase II a montré des taux de réponse élevés avec le traitement par le dasatinib chez les patients pédiatriques atteints de leucémie myéloïde chronique à chromosome Philadelphie positif (Ph +) en phase chronique (CML-CP).
L'étude a inclus des sujets âgés de <18 ans dans 3 cohortes de patients atteints de leucémie Ph +: 1) CML-CP résistante / intolérante à l'imatinib (n = 29), (2) CML résistante / intolérante à l'imatinib en phase accélérée / blastique ou ALL Ph + (n = 17) et (3) LMC-CP nouvellement diagnostiquée et traitées avec des comprimés ou de la poudre pour suspension buvable de dasatinib (n = 84). Une réponse cytogénétique majeure chez > 30% des patients résistants / intolérants à l'imatinib et une réponse cytogénétique complète (CCyR) chez > 55% des patients nouvellement diagnostiqués étaient les critères d'évaluation primaires.
Parmi les 113 patients atteints de CML-CP, 14 (48%) sur 29 qui étaient résistants / intolérants à l'imatinib et 61 (73%) sur 84 qui étaient nouvellement diagnostiqués étaient toujours sous traitement au moment de l'analyse. Un taux de réponse cytogénétique majeur > 30% a été atteint à 3 mois dans le groupe résistant/ intolérant à l'imatinib et un taux de réponse cytogénétique complète > 55% a été atteint à 6 mois dans le groupe CML-CP nouvellement diagnostiqué.
À 12 mois, une réponse cytogénétique complète et des taux de réponse moléculaire majeure étaient notés dans 76% et 41% des cas dans le groupe résistant/ intolérant à l'imatinib et dans 92% et 52% des cas dans le groupe CML-CP nouvellement diagnostiqué. Le taux de survie sans progression à 48 mois était de 78% dans le groupe résistant/intolérant à l'imatinib et de 93% dans le groupe CML-CP nouvellement diagnostiqué.
Le profil de sécurité du dasatinib chez les patients pédiatriques était semblable à celui observé chez les adultes. Cependant, aucun cas d'épanchement pleural ou péricardique ou d'hypertension artérielle pulmonaire n'a été signalé dans cette étude pédiatrique.
Gore L. et al. Dasatinib in Pediatric Patients With Chronic Myeloid Leukemia in Chronic Phase: Results From a Phase II Trial. Journal of Clinical Oncology - published online before print March 2, 2018. DOI: 10.1200/JCO.2017.75.9597. http://ascopubs.org/doi/abs/10.1200/JCO.2017.75.9597?journalCode=jco