Enfants atteints de ALL hypodiploïde: étude multinationale rétrospective
Les traitements stratifiés par MRD (Minimal Residual Disease) ont amélioré les résultats chez les enfants atteints de ALL hypodiploïde. La transplantation allogénique n'a pas significativement amélioré les résultats, en particulier chez les patients dont le statut de MRD était défavorable après induction.
Cette étude rétrospective a recueilli des données de 306 patients atteints de ALL hypodiploïde inscrits dans des protocoles de 16 groupes ou institutions d'étude coopérative entre 1997 et 2013. Les caractéristiques cliniques et biologiques, les réponses thérapeutiques précoces déterminées par l'évaluation de la maladie résiduelle minimale (MRD), le traitement avec ou sans protocoles MRD stratifiés, et le recours ou non à la transplantation allogénique ont été analysés pour leur impact sur les résultats.
Avec un suivi médian de 6,6 ans, le taux de survie sans événement à 5 ans était de 55,1% (IC à 95%, 49,3% à 61,5%) et le taux de survie globale à 5 ans était de 61,2% (IC à 95%, 55,5% à 67,4%) pour les 272 patients évaluables. Le MRD négatif à la fin de la rémission, l'hypodiploïdie élevée avec 44 chromosomes et le traitement selon des protocoles stratifiés en fonction de la MRD étaient associés à un pronostic favorable, avec un taux de survie sans événement de 5 ans de 75% (IC à 95%, 66,0% à 85,0%), 74% (IC 95%, 61,0% à 89,0%) et 62% (IC 95%, 55,0% à 69,0%), respectivement. Après exclusion des patients présentant une hypodiploïdie élevée avec 44 chromosomes et ajustement en fonction du temps d'attente avant la transplantation et des covariables dans un modèle de Poisson, la survie sans maladie ne différait pas significativement ( P= 0,16) entre les 42 patients transplantés et les 186 patients ayant reçu une chimiothérapie seulement, avec un taux de survie estimé à 5 ans de 59% (IC 95%, 46,5% à 75,0%) versus 51,5% (IC 95%, 44,7% à 59,4%), respectivement. La transplantation n'a eu aucun impact significatif sur les résultats par rapport à la chimiothérapie seule, en particulier dans le sous-groupe de patients ayant atteint un statut de MRM défavorable à l'issue de l'induction de la rémission.
Pui C-H et al : Outcome of Children With Hypodiploid Acute Lymphoblastic Leukemia: A Retrospective Multinational Study. DOI: 10.1200/JCO.18.00822 Journal of Clinical Oncology 37, no. 10 (April 1 2019) 770-779. Published online January 18, 2019. https://ascopubs.org/doi/abs/10.1200/JCO.18.00822