Du premier essai clinique chez l'adulte au premier essai clinique chez l'enfant
Les médicaments anticancéreux approuvés par la FDA mettent 6,5 ans en moyenne pour passer du premier essai clinique chez l'adulte au premier essai clinique chez l'enfant.
Les chercheurs de l'étude en question ont procédé à une analyse systématique du temps écoulé entre le premier essai chez l'homme et le premier essai chez l'enfant d'agents homologués pour la première fois par la FDA pour une indication en oncologie de 1997 à 2017. Ils ont utilisé les données du registre d'essais cliniques, de la littérature publiée et des abstracts de congrès d'oncologie pour identifier les essais pertinents et les dates de début.
Au cours de cette période, 126 médicaments ont reçu l'approbation de la FDA pour une indication en oncologie. Après avoir exclu les modulateurs hormonaux (non pertinents pour les cancers chez les enfants), il restait 117 agents à analyser. Sur ces 117 médicaments, 15 (12,8%) n'avaient pas encore subi d'essai pédiatrique, alors que 6 (5,1%) incluaient des enfants dans l'approbation initiale de la FDA.
Les données ont montré un décalage médian de 6,5 ans entre le premier essai clinique chez l'homme et le premier essai clinique chez l'enfant, l'intervalle allant de 0 à 27,7 ans. Le délai médian entre l'approbation initiale par la FDA et le premier essai clinique chez l'enfant était de -0,66 ans (extrêmes = −43 et +19 ans). Ces valeurs étaient stables quelles que soient l'année d'approbation initiale par la FDA, la classe de traitement et l'indication initiale.
Et les auteurs de conclure que ces données constituent une référence permettant d'évaluer les initiatives récentes conçues pour accélérer le développement de médicaments destinés aux enfants atteints de cancer.
Neel DVet al. Timing of first-in-child trials of FDA-approved oncology drugs. EJC May 2019 Volume 112, Pages 49-56. DOI: https://doi.org/10.1016/j.ejca.2019.02.011; https://www.ejcancer.com/article/S0959-8049(19)30173-X/fulltext