CRISPR-Cas9, une thérapie prometteuse et durable
Des scientifiques américains ont réussi, grâce à la méthode d'édition CRISPR-Cas9, à modifier génétiquement le système immunitaire de trois patients ayant un cancer réfractaire, et cela sans provoquer d'effet indésirable.
Un pas de plus vient d'être franchi dans la lutte contre le cancer. Des chercheurs de l'université de Pennsylvanie à Philadelphie démontrent la faisabilité d'une nouvelle approche basée sur les principes de l'immunothérapie et la technologie des ciseaux d'édition génétique, Crispr-Cas9.
Trois patients atteints d'un cancer avancé ont été sélectionnés. L'objectif était de tester un nouveau principe de traitement calqué sur la thérapie par les cellules CAR-T, des lymphocytes T capables de détruire une cellule anormale.
Les chercheurs ont commencé par collecter les lymphocytes T des patients dans le sang. Cependant, au lieu d'armer ces cellules avec un récepteur contre une protéine telle que CD19, ils ont d'abord utilisé l'édition CRISPR-Cas9 pour éliminer trois gènes qui les empêchaient de faire leur travail de reconnaissance des tumeurs. Rendus plus puissants face aux cellules cancéreuses, les lymphocytes génétiquement modifiés ont ensuite été réinjectés dans le sang des patients, prêts à repérer les cellules tumorales.
Si la preuve de l'efficacité antitumorale du nouvel outil n'est pas encore apportée, cet essai clinique de phase 1 révèle néanmoins que la technique d'édition de gène, déjà utilisée de façon expérimentale pour d'autres maladies, n'a pas entraîné de toxicité. "Tout ce qu'on peut dire c'est qu'on est capable de faire la modification génétique et de réinjecter les cellules sans danger", confirme le Dr Edward Stadtmauer.
Par ailleurs, jusqu'à neuf mois après leur administration, les cellules immunitaires modifiées étaient toujours en circulation dans l'organisme, et ce sans avoir provoqué d'effet secondaire grave. C'est la première fois qu'un tel constat a pu être établi à propos de CRISPR-Cas9.
Ces résultats prometteurs confirment l'efficacité d'un tel outil dans le cadre d'immunothérapies contre le cancer. Toutefois, ils n'ont été obtenus que sur un nombre très limité de patients.
Science, 6 février 2020, DOI : 10.1126/science.aba7365