Un traitement d'entretien chez les enfants atteints de leucémie aiguë lymphoblastique n'est pas toujours nécessaire
Dans cette étude de phase III, 5.054 patients en rémission continue après un traitement d'un an ont, pendant la deuxième année de traitement, soit continué de recevoir le traitement classique consistant en sept administrations de vincristine par voie intraveineuse (1,5 mg/m²) plus dexaméthasone par voie orale (6 mg/m² par jour, pendant 7 jours) (groupe témoin), soit cessé de recevoir ce traitement (groupe expérimental).
2.923 personnes (1.442 dans le groupe témoin et 1.481 dans le groupe expérimental) atteintes de leucémie aiguë lymphoblastique à faible risque et 2.131 personnes (1.071 dans le groupe témoin et 1.060 dans le groupe expérimental) atteintes de leucémie aiguë lymphoblastique à risque modéré à élevé ont participé à cette étude.
Le suivi médian était de 3,7 ans (IQR : 2,8-4,7). Chez les patients atteints de leucémie aiguë lymphoblastique à faible risque, aucune différence n'a été observée en ce qui concerne la survie sans récidive à cinq ans entre le groupe témoin et le groupe expérimental (90,3 % [IC à 95 % : 88,4-92,2] contre 90,2 % [88,2-92,2] ; p = 0,90). La différence estimée en ce qui concerne la probabilité de survie sans récidive à cinq ans est donc de 0,024, ce qui permet de conclure à une non-infériorité.
Chez les patients atteints de leucémie aiguë lymphoblastique à risque modéré à élevé, aucune différence n'a non plus été observée en ce qui concerne la survie sans récidive à cinq ans entre le groupe témoin et le groupe expérimental (82,8 % [IC à 95 % : 80,0-85,7] contre 80,8 % [77,7-84,0] ; p = 0,90), mais la différence estimée en ce qui concerne la probabilité de survie sans récidive à cinq ans est de 0,055, ce qui permet de conclure à une non-infériorité limite pour les patients du groupe expérimental.
Pour ce qui est des effets indésirables, aucune différence n'a été retenue entre les patients du groupe témoin et les patients du groupe expérimental en ce qui concerne la survenue d'infections, d'ostéonécrose symptomatique ou d'autres complications pendant la deuxième année du traitement. Les patients atteints d'une leucémie aiguë lymphoblastique à risque modéré à élevé du groupe témoin ont présenté un risque accru de développer une pneumonie de grade 3-4 (26 [2,4 %] des 1.071 patients contre 10 [0,9 %] des 1.060 patients) et une neuropathie périphérique liée à la vincristine (17 [1,6 %] contre 6 [0,6 %]), par rapport au groupe expérimental. L'incidence des infections fatales de grade 5 était similaire dans le groupe témoin et le groupe expérimental, dans les deux cohortes à faible risque (2 [0,1 %] des 1.442 patients contre 5 [0,3 %] des 1.481 patients) et dans la cohorte à risque intermédiaire à élevé (6 [0,6 %] des 1.071 patients contre 5 [0,5 %] des 1.060 patients).
Yang, W., Cai, J., Shen, S. et al. Lancet Oncol 2021 ; 22: 1322-32. Published Online August 31, 2021. https://doi.org/10.1016/ S1470-2045(21)00328-4