La Commission européenne accorde une autorisation conditionnelle au ciltacabtagène autoleucel (Carvykti) dans le traitement du myélome multiple
Le ciltacabtagène autoleucel (cita-cel) est une immunothérapie par lymphocytes T autologues génétiquement modifiés, ciblant l'antigène de maturation des lymphocytes B (BCMA, B-cell maturation antigen), qui consiste à reprogrammer les propres lymphocytes T du patient avec un transgène codant un récepteur antigénique chimérique (CAR) qui identifie et élimine les cellules exprimant le BCMA.
Le programme de développement de cette molécule est une collaboration entre Legend Biotech Inc. et Janssen Biotech.
L'approbation conditionnelle du cita-cel dans le traitement des patients atteints d'un myélome multiple récidivant ou réfractaire repose sur les résultats de l'étude pivot de phase Ib/II CARTITUDE-1. Dans cette étude, 98% des patients (ayant reçu antérieurement une médiane de six traitements) ont présenté une réponse après un seul traitement par cita-cel ; 80 % ont obtenu une réponse complète.
Les effets indésirables très fréquents sont une neutropénie et un syndrome de libération de cytokines, respectivement chez 91 % et 88 % des patients.